(Health) - Ameerika teadlased on geeniteraapia abil edukalt ravinud koerte Duchenne'i lihasdüstroofiat. See on inimeste seas kõige levinum nõrkus ja lihaste degeneratsioon, mille jaoks tänapäeval tõhusat ravi pole. Ehkki seda pole inimestel veel katsetatud, väidavad teadlased, et saavad haiguse varsti tõhusa ravi.
Duchenne'i lihasdüstroofia on pärilik ja degeneratiivne haigus. Koerad nakatuvad selle patoloogiaga sarnaselt inimestega. Lihasdüstroofiaga patsientidel muteerub düstroofiini valku produtseeriv geen, nii et tavaliselt lõpetab selle aine tootmise, mis on vajalik lihaskiudude rakkude ellujäämiseks, mis omakorda kaovad ja asendatakse rasvkude Inimestel põhjustab see pärilik haigus järk-järgult kõndimis- ja hingamisvõime kaotust.
Missouri ülikooli meditsiinikooli teadlaste meeskond mõistis, et geeniteraapia efektiivsuse tagamiseks on oluline seda haigust varakult ravida. Sel põhjusel said koerad ravi alles siis, kui nad hakkasid ilmnema lihasdüstroofia tunnuseid, olles vaid kahe ja kolme kuu vanused. Teadlased leidsid, et ajakirjas Human Molecular Genetic avaldatud uuringu kohaselt hakkasid koerad kuue kuni seitsme kuu vanuselt normaalselt arenema.
Düstroofiini geeni suur suurus takistas ravi edenemist. Sel põhjusel pidid teadlased looma geeni miniatuurse versiooni ja kasutama viirust selle geeni ohutuks ja tõhusaks levitamiseks lihasdüstroofiaga koerte kehas kõigisse lihastesse.
Uuringu autorid on kinnitanud, et lähiaastatel saavad nad alustada kliinilisi uuringuid inimestel toimuva ravi kohta ja on haiguse ravile väga lähedal .
Pixabay.
